Una terapia celular diseñada reduce la enfermedad de injerto contra huésped crónica grave tras el trasplante de sangre

Los resultados de fase 3 de Orca-T, una inmunoterapia celular diseñada a partir de las células del propio donante, se publicaron en la revista Blood y muestran una mejora significativa frente al trasplante alogénico convencional en pacientes con cánceres de la sangre. El producto, comercializado como Tregzi por Orca Bio, recibió la aprobación de la FDA el 30 de junio de 2026 para adultos con enfermedades hematológicas malignas que reciben un trasplante de donante compatible con un régimen preparatorio mieloablativo, es decir, un tratamiento intensivo previo.

A diferencia del injerto convencional sin manipular, Orca-T entrega tres componentes definidos en secuencia: células madre y progenitoras hematopoyéticas y linfocitos T reguladores purificados el día 0, para frenar la reactividad excesiva, y linfocitos T convencionales el día 2 o 3, para apoyar la reconstrucción inmune. El objetivo es curar la enfermedad con menos inmunosupresión y menos complicaciones.

Precision-T fue un ensayo aleatorizado de fase 3, multicéntrico y abierto, con 187 adultos con leucemias agudas o síndrome mielodisplásico (mediana de edad: 43,6 años) en 19 centros de Estados Unidos. Todos recibieron acondicionamiento mieloablativo y un donante compatible, emparentado o no. Un grupo recibió Orca-T seguido de tacrolimus como único fármaco preventivo; el otro, un injerto convencional seguido de tacrolimus más metotrexato. La mediana de seguimiento fue de 11,4 meses.

El objetivo principal, la supervivencia libre de EICH crónica moderada o grave al año, combina seguir con vida y no haber desarrollado esa complicación. Con Orca-T fue del 78%, frente al 38,4% con el trasplante convencional (cociente de riesgo 0,26; p < 0,00001). La incidencia acumulada de EICH crónica moderada o grave fue del 12,6% frente al 44%, y la supervivencia libre de EICH y de recaída fue del 63,1% frente al 30,9%.

En supervivencia global al año (93,9% frente al 83,1%), la diferencia no alcanzó significación estadística (p = 0,12), así que no puede afirmarse superioridad en supervivencia con estos datos. La mortalidad sin recaída fue del 3,4% frente al 13,2%, y no se observaron fallos primarios del injerto. Las infecciones graves fueron menos frecuentes con Orca-T, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad.

Los autores presentan estos datos como un posible cambio en el equilibrio riesgo-beneficio del trasplante, pero con límites claros: el seguimiento ronda un año, la supervivencia a cinco años y las tasas de recaída e infección a largo plazo aún no están disponibles, y la aprobación exige que Orca Bio entregue el informe final de fase 3 antes del 31 de mayo de 2027. La nota informa sobre el estudio y la aprobación; no prescribe ni sustituye la valoración del equipo médico de cada paciente.